Rodzice dzieci z zespołem Retta z nadzieją śledzą doniesienia na temat terapii genowej w tej chorobie. W 15 ośrodkach w USA są już prowadzone zaawansowane badania kliniczne z udziałem dziewczynek od 3. roku życia. Wstępne wyniki są niezwykle obiecujące. Z pierwszych doniesień wynika, iż terapia genowa pozwala na naprawienie wadliwego genu odpowiedzialnego za chorobę.